7月22日，北京科学技术日报（记者张曼甘兰）斯坦福大学医学院于22日宣布，最新的发达抗体疗法在开发I期临床试验方面取得了成功。该疗法不依赖传统的有毒硼氨酸化疗或放射治疗来为患者准备干细胞转移。尽管研究小组针对Vanconi的贫血患者，但希望该计划能使许多遗传性疾病患者受益。这项研究的结果已发表在最新一期的自然医学中，其安全性和有效性可以带来遗传疾病治疗的天堂。 Fanoni贫血是一种遗传性疾病，患者的造血功能缺陷，导致过度高风险干细胞的kickingt。研究小组的现代采用了针对CD117抗体的治疗计划，并成功完成了三个CHI的过渡LD患者。 CD117是造血干细胞表面上的主要蛋白质。通过注射新抗体“ Briquilizumab”，患者自己的干细胞可以准确消除并防止遗传毒性损伤。目前，所有三个孩子都经过两年的随访期，他们的健康状况很强。 研究人员说，传统的移植前预处理通常需要放疗和tumefacial化学疗法，这是脆弱儿童的主要风险。如果患有贫血贫血的患者无法及时过渡，则造血衰竭将面临致命出血或感染的风险。该测试提供了一种新的方法，可以热情地消除骨髓环境，而不会改变疾病机制并为健康细胞创造理想的条件，从而造成巨大的希望拯救弱患者。将来，这种抗体疗法预计将扩展到更多的适应症，使更多的患者从低到低的患者中受益XIC和出色的转移计划。 [总编辑圈]传统细胞转移需要以有毒方式去除自己的病变细胞。有些患者自然脆弱，发现很难承受这种暴力攻击。如果不可能进行化学放射治疗，则没有下一步的举动。目前，开发的新抗体药物是“精密导弹”，用于靶向患者患者中有缺陷细胞细胞的蛋白质CD117的表面，这只会去除病变细胞并显着降低毒性。这样，即使患者身体状况不佳，患者也可能有机会进行移植。 CD117靶标在造血干细胞中广泛存在，并且这种直接清除率有望治疗更多的血液疾病甚至其他类型的癌症。